医疗行业的“特朗普效应”

2017-02-23 18:12:33 admin 1

在美国新总统唐纳德·特朗普眼里,制药行业现有运行的体系几乎不符合他的一切价值观和政治理念,从药品的审批、生产到市场定价。

在1月31日特朗普与多家药企机构CEO的圆桌会议上,除了要求降低药价,特朗普还要求美国的大型制药企业们将工厂搬回美国,帮助他践行制造业回流的承诺,更激进地表示将简化并加速药物审批流程。刚刚躲开希拉里强硬政策的药企重新紧张起来,当天参与会面的CEO来自强生、默沙东、Celgene,安进、礼来、诺华和PhRMA等。

此前在竞选过程中,希拉里团队提出的医疗政策对制药企业有直接的利益损害,尤其是药品价格管控政策。希拉里认为药企应该将民众的利益放在首位,药企却对此嗤之以鼻。尽管特朗普也有过类似的态度,但除表达对奥巴马医改的彻底否定,并在上任之后立即对奥巴马医疗保健行业的激进革命紧急刹车以外,特朗普团队并未在医疗政策方面有过多着墨。也因此,特朗普当选美国新一任总统后,美股医药板块曾逆势上扬。

但自1月31日的这次见面后,一切影响都要重新评估。种种迹象看来,这位自称民族主义者,支持贸易保护主义,同时又奉行自由市场原则的新总统,在医药政策上,并不会让药企们“太舒服”,或将贯彻一种保守主义的主张。

简化FDA流程之争

简化FDA药物审批流程的想法契合了特朗普的自由市场竞争理念,他认为政府应该减少政策限制,加快新药上市、扩大可上市新药范围。而在此之前,他也放松了对华尔街的监管。

特朗普已经为其简化并加速药物审批流程的想法,物色好了几名FDA负责药品、食品和医疗器械安全的候选人,他们均持有减少FDA新药审批程序的观点。其中观点最为激进的一名候选人叫做Jim O’Neill,他曾在美国卫生部工作。Jim O’Neill曾经表示,在药品上市过程中,制药企业不必去证明药物的有效性。

尽管为了说明他的观点,特朗普陈述了一个垂死病人只有几个星期的生活,无法得到一个实验性的治疗的故事,此提议还是引来了诸多业内人士的反对:放松药物监管是否真的能拯救更多病人?

值得注意的是,在现有的FDA临床审批流程下,很多患者已经可以通过参与临床试验尝试新药。批评人士认为,让FDA只需负责产品的安全性,有效性交给市场检验的做法,将摧毁现有对消费者的保护成果。现行的FDA新药审批流程需经过至少三期临床试验,曾有制药人士表示,新药在拿到临床批次之后,仍然有92%的可能性无法走到最后。一个典型案例是,就在去年11月,礼来宣告其轻度阿尔兹海默病(AD)III期临床药物Solanezumab没有达到主要临床终点之前,业内一直都抱有很大期待。

FDA对药品的严格审批程序来源于上世纪60年代,沙利度胺这一有史以来最为灾难性的药害事件。2001年出版的《Dark Remedy》一书曾详细回顾这一事件。该药在市场上销售之后,5000-7000个新生儿患有海豹肢症,出现新生儿缺陷,这些新生儿中只有40%生存下来。沙利度胺正是在没有进行任何试验,广告声称药物“绝对安全”的情况下,被销往包括英国、加拿大、澳大利亚及新西兰等全球46个国家。“世界上唯一一个没有被沙利度胺渗透的国家就是美国,”该书提到。

自1962年以来,美国就要求制药企业必须证明药品的安全性和有效性,并制定了法律。此后,新药上市就被严厉地管制,美国通过一套严格的临床试验标准来证明药物的安全性和有效性,以此来保护消费者。去年,药物评价和研究中心(CDER)主任Janet Woodcock博士完全推翻新药评审的意见,并最终以dystrophin蛋白含量作为一个替代终点加速批准Eteplirsen上市,一种杜氏肌营养不良症药物,这就已经引发行业地震,更遑论特朗普声称“要搞一个前无古人后无来者的改革,大幅砍掉某些规定”。

经验显示,放松监管意味着大量安慰剂将挤入市场。难以融入现代实证科学的中医药材就是市场无法排除假药的例证之一,不具备专业知识的普通民众无从分辨药品质量。医药行业的高管们表示,FDA的巨大变化也会伤害商业,因为这种变化必将导致企业很难将自己突破性的好产品与假冒伪劣产品区分开。

缺乏行之有效的药品筛选意味着,患者、支付方和投资方之间的信任将被打破。对FDA颇有研究的哈佛大学教授丹尼尔·卡彭特(Daniel Carpenter)说,FDA的作用不仅仅是确保药物的安全性,“患者、支付方和投资方之间的信任基础是,已经有人测试了药物的效果,而且有证据表明,这个药物确实有效果。”

在外媒一篇名为《Dear President Trump: Don’t destroy the FDA we know and respect》的报道中,Xencor公司CEOBassil Dahiyat也表示:“一个强势的,基于科学的FDA会为医生和金融市场创造途径去了解一个药品是否有效,是否值得一试或者值得投入资本,从而帮助生物技术产业蓬勃发展。同样,也会让保险公司了解该药品是否值得他们付款。医生和病患个人无法从他们自身经历的缩影中推断出一个新的药物怎样作用于疾病。”

贸易保护与降低药价

特朗普的另一主张是贸易保护,要求美国公司为美国人创造就业,同时降低药价。

公开资料显示,世界药品制剂生产商所需的化学原料药及中间体的60%-70%是外购或合同生产。从原料药的发展方向来看,对于工艺成熟、需求量大的非专利名药来说,为了获得规模效益,生产的转移已经基本完成,如抗生素、VC等。正是通过全球供应链进行药品的研发和制造,实现成本最优化,制药企业才成为常年保持高盈利的行业之一。

中国就是制药全球产业链中的原料药生产大国,一旦制药业回应特朗普的要求,很多中国工厂将可能成为目标,特别是在中国的原料药工厂经常受到FDA的质量或安全警告的背景下。虽然制造业回迁并不是容易的事,但就目前制药企业和其他制造业的反应来看,还没有一家企业提出明确的反对意见。1月31日的会议过后,安进公司的CEO在接受外媒采访时表示:“随着我们继续转化和更新安进,今年我们会在美国国内招募约1600名员工……我们将与新政府紧密合作。” 

特朗普在会议中谈到,要推动公司在美国做更多的药物制造,特别是专注于更快地向重大致命病患病人提供药物。为了让制药企业将工厂搬回美国,特朗普甚至承诺减少监管工作量,以获得新工厂的批准和运行。

与此同时,特朗普要求降低处方药价格,特别是对医疗保险和医疗补助 (Medicare and Medicaid)。但在发言中,他似乎一直将美国的高药价归咎于外国价格控制,并要求其他国家承担药物开发的合理开支。“我们将要结束这种全球性的不劳而获(freeloading)的局面,”并承诺在未来贸易谈判中断绝其他国家药价控制的可能。他发誓利用美国政府的购买力,即世界上最大的药物购买量来推动药物的价格下降。

特朗普说,“竞争是降低药物价格的关键”,他承诺“如果有什么让那些小型公司更难将产品投入充满竞争的市场,那么我就会对这些阻碍表示反对。”这一说法与其将放松FDA的药品审批审查减少监管工作量的提议契合,同样地,质疑的声音也聚焦于这些放松监管的举措是否真的能促进药物创新:充斥了无效药品的市场将形成劣币驱逐良币的状态,小企业将更没有能力与制药巨头竞争,大体量决定了他们有更多的在研产品和更强大的市场覆盖能力。

会后PhRMA的总裁Steve Ubl在Twitter上说,会议是“积极的”和“有效率的”,特别是涉及到制药行业的发展。安进公司的CEO也提出:“随着我们继续转化和更新安进,今年我们会在美国国内招募约1600名员工……我们将与新政府紧密合作。”

只是这样的热情回应,有多少分是向新总统的表态效忠呢?毕竟一些制药巨头已经赶在特朗普正式就职美国总统前,抬高一轮药价了。


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